近日，美国FDA批准了英国制药巨头葛兰素史克公司用于治疗系统性红斑狼疮的新药Benlysta（belimumab，贝利木单抗）。

这也是首款获批上市的皮下注射剂型药物，用于对标准疗法缓解不足的活动性自身抗体阳性系统性红斑狼疮（SLE）成人患者的治疗。预计将于8月下旬在美国专业药房出售。

什么是系统性红斑狼疮？

系统性红斑狼疮（systemiclupuserythematosus，SLE）是一种多发于青年女性的自身免疫性炎症性结缔组织病，属于慢性自身免疫性疾病。

据统计，在中国，系统性红斑狼疮患者超过万，为全球之最，发病率约为每10万人30例，该病在女性中的发病率远高于男性，数量大约是男性患者的9倍。但是，该病的病因至今尚未确定，大量研究显示遗传、内分泌、感染、免疫异常和一些环境因素与本病的发病有关。

因此，科学家们针对上述因素，对系统性红斑狼疮的发病过程进行了深度的剖析。

在遗传因素、环境因素、雌激素水平等各种因素的相互作用下，T淋巴细胞的数量会急剧减少、T细胞的抑制功能降低、B细胞发生过度增生的现象。

此时，人体的免疫系统产生了强烈的危机感，以为有大量病原体侵入，从而拉响紧急作战的警报，源源不断的产生抗体，同时与体内相应的自身抗原结合形成相应的免疫复合物，沉积在皮肤、关节、小血管、肾小球等部位，从而引起急慢性炎症或组织坏死（如狼疮肾炎）。

除此之外，部分抗体会直接与组织细胞的抗原相互作用，对细胞造成不可逆的伤害。例如红细胞和淋巴细胞的特异性抗原与相应的自身抗体结合后，就会分别引起溶血性贫血、淋巴细胞减少症。

探秘系统性红斑狼疮的主要病因

近日，来自国际联盟的科学家通过对DNA进行遗传基因标记，发现了能够使人们患红斑狼疮的主要诱因。

该研究在自然通讯杂志刊上发表，由威克森林浸会医学中心，俄克拉何马医学研究基金会，伦敦国王学院和Genentech公司的研究人员领导。

CarlLangefeld博士说：“这项研究是迄今为止最大的多种族狼疮遗传学研究。我们通过对种族群体的共同点和差异性进行分析，并借助这些信息，更好地了解不同民族群体疾病的发病率和严重程度的差异。”

“此外，我们通过观察研究结果发现，一个人为什么发展成狼疮而不是另一种自身免疫性疾病与某种不共享遗传标记有关，而探究出其中的原因，就能开发出用于治疗狼疮的个性化药物。”

另一个重要发现就是，随着一个人的遗传风险变异（等位基因）数量的增加，如果变异体独立工作，患系统性红斑狼疮的风险就会增大。

狼疮研究联盟首席执行官兼总裁肯尼斯·法伯（KennethM.Farber）说：“我们很高兴看到我们在ImmunoChip上资助的工作取得了成果，在未来的研究中，我们希望能更好地了解这些遗传变异会对狼疮的发展有什么影响，探寻任何可能诱导狼疮的药物靶点，找到有效控制系统性红斑狼疮的生物治疗途径。”

既然了解了疾病的诱因，下面来看看让人们谈“狼”色变的病症都有哪些。。。

系统性红斑狼疮的主要症状

系统性红斑狼疮的最明显的临床表现就是疲乏无力、发热和体重下降。除此之外，红斑狼疮对于人体的皮肤、骨骼肌肉、心脏、肾脏、神经系统、血液系统和消化系统等都有很大程度的伤害。

（1）皮肤和黏膜的损伤：主要表现为蝶形红斑、光过敏、脱发、口腔溃疡、皮肤血管炎等。

（2）骨骼肌肉：主要表现为关节痛、关节炎、关节畸形以及肌痛、肌无力、无血管性骨坏死、骨质疏松等。

（3）心脏：主要表现为心包炎（4%的患者有心包压塞征象）、心肌炎（充血性心力衰竭，心瓣膜病变）等。

（4）呼吸系统：主要表现为胸膜炎、胸腔积液、肺减缩综合征（憋气感和膈肌功能障碍）、肺间质病变（急性狼疮肺炎、慢性肺间质浸润性病变）等。

（5）肾脏：主要表现为肾炎或肾病综合征。肾炎时尿液中存在大量红细胞、白细胞、蛋白尿。肾功能测定早期正常，但是随着病情的进展后期会出现尿毒症。肾病综合征临床表现为全身水肿，伴程度不等的腹腔、胸腔和心包积液。

（6）神经系统：主要表现为抽搐、精神异常、器质性脑综合征（器质性遗忘、认知功能不良、痴呆和意识改变）、无菌性脑膜炎、横贯性脊髓炎和狼疮样硬化等。

（7）血液系统：主要表现为贫血、白细胞计数减少、血小板减少、淋巴结肿大。

（8）消化系统：主要表现为恶心、呕吐、腹泻、腹水、肝大、肝功异常及胰腺炎。

干细胞治疗发挥奇效

目前临床治疗主要采用类固醇激素及免疫抑制剂等常规免疫抑制治疗，但是患者饱受副作用的“摧残”。

近年来，国内外多家研究机构、医院都倾注大量人力、物力来推进红斑狼疮的治疗研究。值得庆幸的是，经权威机构认证，间充质干细胞移植对系统性红斑狼疮有较为理想的治疗效果。

早前，医院、医院运用间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮，研究项目获得了当年江苏省科技进步一等奖。

年6月，国际学术期刊《ArthritisResearchTherapy》在线发医院医院、医院医院、医院等多家研究中心署名的题为《Umbilicalcordmesenchymalstemcelltransplantationinactiveandrefractorysystemiclupuserythematosus：amulticenterclinicalstudy》的研究论文，报道了一项用间充干细胞移植治疗严重系统性红斑狼疮的多中心临床试验。

该研究中的四个临床中心入选了40例严重的SLE患者。

在第1天和第7天，采用同种异体的间充质干细胞静脉注射进行治疗。临床反应指数包括SLEDAI分值、BILAG分值、以及肾功能指标。令人庆幸的是患者总的生存率为92.5％（37/40），间充质干细胞移植后患者的耐受性良好，并且没有观察到与移植相关的不良事件。

在随访的3、6、9和12个月时，患者SLEDAI评分持续显著降低，肾脏、造血和皮肤系统的BILAG分值出现明显改善。

本试验印证了脐带间充质干细胞的移植能够对SLE患者产生满意的临床疗效。

口腔干细胞的独特魅力

自上世纪60年代发现造血干细胞以来，科学家发现骨髓间充质干细胞(bonemarrowmesenchymalstemcells，BMMSCs)具有强大的增殖能力和多向分化潜能，在适宜的体内或体外环境下可以分化为成骨细胞、脂肪细胞、肌细胞、肝细胞、软骨细胞和基质细胞等多种细胞，为细胞、组织、器官修复和移植提供了新的细胞来源。

如今，间充质干细胞的队伍中加入了一位新成员——口腔干细胞，是由“世界口腔干细胞之父”、国际口腔干细胞首席科学家、美国宾夕法尼亚大学牙医学院解剖和细胞生物系主任施松涛教授发现并命名的。

口腔干细胞广泛存在于6-12岁的儿童乳牙和20岁之前的青少年的智齿和恒牙中。

由于取材存储方便，免疫原性小，免疫调节能力强，临床应用安全性好等明显优势，所以在全身系统免疫性疾病的治疗应用方面有着巨大的前景。

另外，值得一提的是，口腔干细胞的活性是自体骨髓干细胞活性的三倍。所以，口腔干细胞作为新一代干细胞疗法的接班人，在治疗恶性疑难病症的领域上任重道远。

国家给予细胞治疗产业坚强后盾

目前，细胞治疗及临床转化应用已成为我国“十三五”健康保障发展的重大课题，随着细胞治疗产品临床疗效和治疗价值日益凸显，相关研究受到业界广泛







































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皮肤科白癜风杂志编委